קדימהסטם - ריפוי מחלות באמצעות תאי גזע

חדשות וארועים > חדשות

קדימהסטם הגיעה להסכמות עם ה- FDA לגבי מתווה הניסויים בבני אדם לטיפול במחלת ה-ALS

10 דצמבר, 2015

יוסי בן יוסף, מנכ"ל קדימהסטם: "פגישת ה-Pre-IND המוצלחת עם רשות התרופות האמריקאית (FDA) סוללת עבורנו את המתווה להגשת הIND- לקראת ביצוע הניסויים הקליניים"

נס ציונה, פארק המדע, 10 בדמצבר 2015, חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מודיעה היום, כי בהמשך לפגישה שקיימה החברה עם ה-FDA במהלך חודש נובמבר, יש הסכמה עם ה-FDA לגבי מתווה תוכניותיה העתידיות של החברה. הפגישה עם ה-FDA התייחסה למוצר התאי של החברה לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית (ALS).

התשובה שקיבלה החברה ביום ה-9 בדצמבר, 2015, מה-FDA מהווה סיכום ההסכמות שהושגו לתכניות ייצור המוצר (כימיה, ייצור ובקרה), ניסוי הבטיחות והמתווה לניסויים בבני אדם, פאזה I/IIA, אותו הציגה החברה בפגישה.

החברה מעריכה כי בשנה הקרובה, תשלים את ההכנות הדרושות לבקשת ה-IND לניסוי בטיחות ויעלות המוצר בבני אדם בפאזה הקלינית I/IIA, אותו תבצע בישראל תחת פרוטוקול באישור ה-FDA.

המוצר התאי של החברה (AstroRx), הנו טיפול בתאים (אסטרוציטים) אותו פיתחה קדימהסטם לטיפול במחלת ה-ALS. כיום לא קיים טיפול יעיל למחלה. הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת לייצר את התאים אשר ישמשו לטיפול בחולים תחת תנאי ייצור נאותים (GMP) לאוכלוסיות גדולות של חולים. הזרקת התאים לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם. החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים. הזרקה של אסטרוציטים בריאים ומתפקדים למערכת העצבים של חולים עשויה לספק תמיכה מערכתית לתאי העצב המוטוריים הפגועים ובכך להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת חיי החולים.

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ציין "אנו שמחים מתגובתו החיובית של ה-FDA  לחבילת ה-Pre-IND  שהגישה החברה, הפגישה המחישה את היכולת הייחודית של הטכנולוגיה שפיתחה קדימהסטם לטיפול במחלת ה- ALS כפי שהודגם בניסויי ההתכנות במודל החיות ל-ALS. אנו נערכים כעת לייצור המוצר (AstroRx) בתנאי ייצור נאותים (GMP) במתקני החברה אשר ישמשו לניסויי הוכחת בטיחות הטיפול התאי וכן לניסויים הקליניים".

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה מוסיף "פגישת הפנים אל פנים עם הFDA- מהווה אבן דרך משמעותית לחברת קדימהסטם ומקדמת את החברה במהירות לקראת ניסויים בבני אדם. אנו מאמינים כי תוך כשנה החברה תשלים את ניסויי בטיחות המוצר ואת כל החומר הנדרש לבקשת ה-IND לניסוי בטיחות ויעלות המוצר בבני אדם בפאזה הקלינית I/IIA אותה אנו מתכננים לערוך באישור ה-FDA. הטכנולוגיה החדשנית, המעבר כאמור של שלב ה-Pre-IND, , וההתקדמות המהירה עוזרים לחברה לקדם מהלכים אופרטיביים, עסקיים ואסטרטגיים בתחום זה".

פרופ' תמיר בן-חור, מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים, והמשמש יועץ בחברה ציין "חברת קדימסטם מתקדמת בצורה מושכלת ונכונה לקראת היעד של ניסוי קליני במחלת ALS. בכלל זה – הוכחת יעילות השתלת התאים במודלים ניסויים פרה-קליניים (proof of concept), הגדרת מסלול ההזרקה המועדף של התאים וקביעת הבטיחות בטיפול זה".

 

אודות מחלת ה-ALS

מחלת ה-ALS  הינה המחלה הקשה ביותר מקבוצת המחלות הניווניות הפוגעות בתאי העצב המוטוריים, תאים אשר שולטים במרבית שרירי הגוף. הרס תאי העצב הללו גורם לשיתוקם המלא של השרירים הנשלטים על-ידם. המחלה הינה חשוכת מרפא וללא טיפול תרופתי משמעותי כיום. בשנים האחרונות מתחזקות העדויות המדעיות לכך שבחולי ALS נפגעת היכולת של תאי התמך (אסטרוציטים) במערכת העצבים המרכזית לשמור על סביבת גידול התומכת בקיום תאי העצב המוטוריים.

 

אודות קדימהסטם

קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com) הינה חברת ביוטכנולוגיה, המתמחה בפיתוח פתרונות רפואיים, מבוססי תאי גזע מאדם, המיועדים בעיקר למחלת הסוכרת ולמחלות ניווניות של מערכת העצבים, כדוגמת ALS וטרשת נפוצה. החברה נוסדה בחודש אוגוסט 2009, על ידי פרופ' מישל רבל ויוסי בן יוסף, וניירות הערך שלה נסחרים בבורסה לניירות ערך בתל-אביב (TASE: KDST). החברה מעסיקה 32 עובדים, מתוכם 11 בעלי תואר דוקטור. משרדיה ומעבדותיה של קדימהסטם שוכנים בפארק המדע, נס ציונה בשטח של כ-1,700 מ"ר וכוללים מתקן ייצור תחת נאי ייצור נאותים ( GMP  (.

קדימהסטם הוקמה על בסיס טכנולוגיות מוגנות פטנטים, שפותחו בקבוצה של פרופ' מישל רבל במכון וייצמן למדע. פרופ' רבל, המכהן כמדען הראשי של החברה וכדירקטור, פיתח את תרופת ה-Rebif®, תרופת הבלוקבסטר של Merck KGaA לטיפול במחלת הטרשת הנפוצה (שמכירותיה הסתכמו בכ- 2.4 מליארד דולר בשנת 2014).

בהתבסס על הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שפיתחה, קדימהסטם מפתחת שני סוגים של יישומים רפואיים: א. רפואה רגנרטיבית, שמטרתה לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע. החברה מתמקדת בהשתלת תאי מוח בריאים לתמיכה בשרידות תאי העצב כטיפול תאי למחלת ALS ובהשתלת תאי לבלב מפרישי אינסולין לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין;  ב. פלטפורמות לסריקת תרופות, אשר משתמשות בתאי ורקמות אדם פונקציונליות לגילוי תרופות חדשות. לחברה שני הסכמי שיתוף פעולה עם חברות פארמה בינלאומיות מובילות.

החברה מנוהלת על ידי יוסי בן יוסף, יזם בעל ניסיון רב בחברות בתחום מדעי החיים. יו"ר החברה הוא ד"ר אלי אופר, לשעבר המדען הראשי במשרד התמ"ת. על משקיעי קדימהסטם נמנים בית ההשקעות אלטשולר שחם, משקיעים מחו"ל (ג'וליאן רוג'רי ואבי מייזלר), ומייסדי החברה. 

לחברה ועדה מייעצת רחבה המורכבת ממדענים מובילים וחלוצים: בתחום תאי הגזע העובריים - פרופ' בנימין ראובינוף ופרופ' יוסף איצקוביץ; בתחום המחלות הנוירודגנרטיביות - פרופ' תמיר בן חור; ובתחום הסוכרת – פרופ' שמעון אפרת ופרופ' אדי קרניאלי.