קדימהסטם - ריפוי מחלות באמצעות תאי גזע

חדשות וארועים > חדשות

תקווה חדשה לחולי ALS בעולם

13 מרץ, 2018

"החזון שעמד לנגד עינינו כשהקמנו, פרופ' רבל ואני, את החברה, היה לבנות חברה מובילה בתחום התרפיה התאית ולפתח טיפולים חדשניים ופורצי דרך שיסייעו למיליוני חולים במחלות שונות ברחבי העולם. אנו גאים להודיע היום על התחלת הפיכת החזון למציאות"

נס ציונה, פארק המדע, 13 מרץ 2018, חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מודיעה היום כי קיבלה את אישור הוועדה העליונה לניסויים בבני אדם במשרד הבריאות, לביצוע ניסוי קליני פאזה 1/2a בחולי ALS בטיפול התאי הייחודי שפותח בחברה. בכך השלימה קדימהסטם את קבלת כל האישורים הנדרשים לצורך ביצוע הניסוי, אשר יחל באופן מיידי.

הניסוי ייערך במחלקה הנוירולוגית בבי"ח הדסה עין-כרם, שהינו מהמובילים בעולם בתחום ה-ALS, וצפוי לכלול 21 חולים. בית החולים מתחיל בתהליך גיוס החולים לניסוי. ניסוי החברה ייערך במתווה בהתאם להסכמות עם ה-FDA. במהלך השבועיים הקרובים החברה מתכוונת לבצע את אתחולו של האתר הקליני בהדסה עין כרם.

הטיפול המפותח על ידי החברה, AstroRx®, הינו טיפול תאי מהפכני למחלת ה-ALS ותוצר של מחקר ייחודי רב שנים, שבוצע בחברה. קדימהסטם פיתחה פלטפורמה טכנולוגית ייחודית לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע פלוריפוטנטיים.

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין "החזון שעמד לנגד עינינו כשהקמנו, פרופ' רבל ואני, את החברה, היה לבנות חברה מובילה בתחום התרפיה התאית ולפתח טיפולים חדשניים שיסייעו למיליוני חולים במחלות שונות ברחבי העולם. אנו גאים להודיע היום על התחלת הפיכת החזון למציאות, עם קבלת אישור משרד הבריאות להתחלת הניסוי הקליני של החברה בחולי ALS."

בן יוסף הוסיף "התחלת הניסוי הקליני הינה האירוע המהותי ביותר מאז הקמת החברה. היא מהווה הישג גדול עבורנו, הן מבחינת הגעת החברה לשלבים הקליניים, והן בכך שפיתחנו בהצלחה טיפול מהפכני ופורץ דרך המבוסס על גישה ייחודית בתחום הרפואה התאית, אשר הציג תוצאות מקדימות מצוינות, שהעידו על יעילות ובטיחות הטיפול."

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי בחברה, ציין "אני שמח מאוד שהחברה הגיעה לאבן הדרך החשובה והשיגה את האישור לניסוי הקליני בחולי ALS עם התרופה AstroRx. אנו רואים במוצר התאי הזה תקווה גדולה לטיפול יעיל במחלת ה-ALS הפוגעת בתאי עצב מוטוריים. התרופה   AstroRx מורכבת מאסטרוציטים צעירים אשר החברה מייצרת מתאי גזע פלוריפוטנטים, ואשר הוכיחו יעילות גבוהה להגנה על השרידות והתפקוד של תאי עצב במודלים של המחלה. היתרון הוא, שבפעם הראשונה נוכל להציע אותה תרופה לטיפול בכל חולי ALS הנזקקים ברחבי העולם. זה שלב חשוב בפעילות חברת קדימהסטם ופרי הצלחתם של הצוותים המדעיים והרגולטורים אשר עמלו להשלמת פיתוח התרופה. החברה מתקדמת עתה לניסוי הקליני אשר יתבצע עם מומחי המרכז הרפואי הדסה, וממשיכה לעבוד על יישום אותה התרופה במחלות נוירולוגיות נוספות."

פרופ' תמיר בן חור, מנהל המחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ציין "אנחנו שמחים להתחיל את הניסוי הקליני הראשון מסוגו לשימוש בטכנולוגיית תאי גזע עובריים אנושיים ב-ALS, מחלת ניוון שרירים חשוכת מרפא. גאווה מיוחדת יש לנו על כך שהפלטפורמה התאית פותחה ויוצרה בהדסה ע"י פרופ' ראובינוף וצוותו ומוצאת את דרכה ליישום קליני הודות לפיתוחה כתרופה על ידי חברת קדימהסטם. יש בסיס מדעי חזק מאד לניסוי זה ונערכו ניסויי בטיחות מקדימים בהיקף שלא נעשה עד היום. כל אלה נותנים מקום לאופטימיות."

ד"ר מיכל יזרעאל, סמנכ"לית מחקר ופיתוח בתחום ALS ומחלות נוירודגנרטיביות בחברה, ציינה  "אנו נרגשים על קבלת האישור לטיפול ב- AstroRx® בחולי ALS חשוכי המרפא. הניסוי הקליני של קדימהסטם הוא בין החלוציים בעולם העושה שימוש במוצר המבוסס על תאי גזע עובריים לטיפול במחלה נוירודגנרטיבית.  המוצר הקליני של החברה AstroRx®  מיוצר במתקני הייצור של החברה תחת תנאי ייצור נאותים (GMP) והוכח כיעיל ובטיחותי. הניסוי הקליני ילווה על ידי צוות רפואי מיומן מבית החולים הדסה עין כרם וינוטר על ידי  חברת ניהול הניסויים הקליניים הבינלאומית CATO Research. במהלך השבועיים הקרובים החברה מתכוונת לבצע את אתחולו של האתר הקליני בהדסה עין כרם כדי לאפשר את תחילתו של הניסוי הקליני."

 

הגישה המהפכנית של קדימהסטם מבוססת על מחקרים המעידים על תפקוד לקוי של תאי תמך במוח (אסטרוציטים) בחולי ALS, כך שאינם תומכים כראוי בתאי העצב המפעילים את השרירים (מוטונוירונים). טכנולוגיית החברה מאפשרת ייצור תאי תמך בריאים והזרקתם לנוזל חוט השדרה (בפרוצדורה סטנדרטית), במטרה לתמוך בתאים הלא מתפקדים במוח, להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת החיים של החולים.

הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת ייצור התאים בקנה מידה גדול תחת תנאי ייצור נאותים (GMP) וכמוצר מדף שיאפשר טיפול באוכלוסיות גדולות של חולים.

 

אודות קדימהסטם

קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com) הינה חברת ביוטכנולוגיה, המפתחת טיפולים תעשייתיים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, המבוססים על תאים שהתמיינו מתאי גזע עובריים אנושיים (hESC), לטיפול במחלות נוירודגנרטיביות כגון ALS וכמו כן במחלת הסוכרת. החברה נוסדה בשנת 2009, על ידי פרופ' מישל רבל ויוסי בן יוסף, וניירות הערך שלה נסחרים בבורסה לניירות ערך בתל-אביב (TASE: KDST). יו"ר החברה הוא דר' אלי אופר, לשעבר המדען הראשי במשרד התמ"ת וחברי הוועדה המייעצת הינם מדענים מובילים וחלוצים בתחומם. על משקיעי החברה, בנוסף למייסדיה, נמנים בית ההשקעות אלטשולר שחם, משקיעים מחו"ל (ג'וליאן רוג'רי ואבי מייזלר), ומשקיעים מוסדיים נוספים.


קדימהסטם הוקמה על בסיס טכנולוגיות מוגנות פטנטים, שפותחו בקבוצה של פרופ' מישל רבל במכון וייצמן למדע. בהתבסס על הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שפיתחה, קדימהסטם מפתחת טכנולוגיית רפואה רגנרטיבית, שמטרתה לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע. החברה מתמקדת בהשתלת תאי מוח בריאים לתמיכה בשרידות תאי העצב כטיפול תאי למחלת ALS ובהשתלת תאי לבלב מפרישי אינסולין לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין.

לחברה ועדה מייעצת רחבה המורכבת ממדענים מובילים וחלוצים: בתחום תאי הגזע העובריים - פרופ' יוסף איצקוביץ, מומחה עולמי וחלוץ במחקר תאי גזע פלוריפוטנטים ולשעבר מנהל מחלקת נשים ויולדות בקריה רפואית רמב"ם ומייסד המרכז לתאי גזע עובריים של הטכניון פרופ' בנימין ראובינוף, ראש מרכז המחקר של הדסה לתאי גזע עובריים אנושיים ורופא בכיר במחלקת יולדות וגניקולוגיה במרכז הרפואי הדסה; בתחום המחלות הנוירודגנרטיביות - פרופ' תמיר בן חור; מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים; ובתחום הסוכרת – פרופ' שמעון אפרת, פרופסור לגנטיקה מולקולרית וסוכרת נעורים באוניברסיטת תל אביב ומומחה עולמי בשימוש בתרפיה תאים לטיפול בסוכרת ופרופ' אדי קרניאלי, מנהל לשעבר של המכון לאנדוקרינולוגיה סוכרת ומטבוליזם במרכז הרפואי רמב"ם ומומחה עולמי בתחומים הללו.


ארכיון חדשות