קדימהסטם - ריפוי מחלות באמצעות תאי גזע

חדשות וארועים > חדשות

ה-FDA העניק לקדימהסטם מעמד תרופת יתום עבור AstroRx® לטיפול במחלת ה-ALS

4 נובמבר, 2018

ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום כדי לתמרץ פיתוח של תרופות וטיפולים רפואיים יחידים מסוגם.  מעמד זה מעניק לחברה המייצרת את התרופה בלעדיות שיווק של 7 שנים ממועד קבלת אישור שיווק התרופה. כמו כן, ההכרה עשויה להקנות יתרונות בקבלת מענקים והקלות פיננסיות בפיתוח ורישום התרופה לשיווק. ההכרה במעמד תרופת יתום מאפשרת מסלולי בדיקה ותשובה מהירים יותר מול ה-FDA ורשויות רגולטוריות אחרות.

הענקת מעמד תרופת יתום למוצר AstroRx® הינה הכרה בייחודיותו ובפוטנציאל הרפואי של המוצר, ויהווה דחיפה משמעותית שלו בכניסה לשוק, לכשיאושר לשיווק.

AstroRx® הינו מוצר תרפיה תאית ייחודי וראשוני באדם (first in human) למחלת ה-ALS. המוצר מורכב מתאי תמך של מערכת העצבים (אסטרוציטים), המיוצרים בקדימהסטם מתאי גזע פלוריפוטנטים בטכנולוגיה ייחודית שפותחה בחברה. הטיפול ניתן בהליך פשוט של הזרקה לנוזל חוט השדרה של חולי ה-,ALS  יתרונו של  AstroRx® הוא בהחלפת תפקודם הלקוי של תאי התמך בחולה, בתאים בריאים. 

קדימהסטם מתקדמת בניסוי הקליני פאזה 1/2a בחולי ALS בבי"ח הדסה עין כרם. החברה השלימה גיוס של 5 חולים לקבוצה A והחלה בהשתלות בחולים. תוצאות לקבוצה A צפויות להתקבל במחצית שנת 2019.

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין "אני גאה בכך שהמוצר הרפואי בו אנו עורכים ניסוי קליני כיום, AstroRx, קיבל מעמד תרופת יתום. זה אישור נוסף לייחודיות והפוטנציאל הרפואי הרב של המוצר הניתנים ע"י ה-FDA. אני מאמין שהאישור יגדיל את האפשרות להגיע לשוק מהר יותר ויהווה יתרון משמעותי בשיווק המוצר."

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי בחברה, ציין "ההחלטה של ה-FDA היא הכרה במקוריות והמצוינות של מוצר הדגל של קדימהסטם אשר נמצא בניסוי קליני לטיפול במחלה הנוירולוגית הקשה ALS. ההכרה הזאת היא תעודת כבוד לחברה ותעזור לה להחיש את הבאת הטיפול בתאי AstroRx® לשימוש בחולי ALS בעולם."

 

 

אודות קדימהסטם

קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com) הינה חברת ביוטכנולוגיה בשלב הקליני, המפתחת טיפולים תעשייתיים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, לטיפול במחלות נוירודגנרטיביות כגון ALS וכמו כן במחלת הסוכרת. החברה נוסדה בשנת 2009, על ידי פרופ' מישל רבל ויוסי בן יוסף ונסחרת בבורסה לניירות ערך בתל-אביב (TASE: KDST). יו"ר החברה הוא דר' אלי אופר, לשעבר המדען הראשי במשרד התמ"ת וחברי הוועדה המייעצת הינם מדענים מובילים וחלוצים בתחומם. על משקיעי החברה, בנוסף למייסדיה, נמנים בית ההשקעות אלטשולר שחם, משקיעים מחו"ל (ג'וליאן רוג'רי ואבי מייזלר), ומשקיעים מוסדיים נוספים.

קדימהסטם הוקמה על בסיס טכנולוגיות מוגנות פטנטים, שפותחו בקבוצה של פרופ' מישל רבל במכון וייצמן למדע. בהתבסס על הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שפיתחה, קדימהסטם מפתחת טכנולוגיית רפואה רגנרטיבית, שמטרתה לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע. החברה מתמקדת בהשתלת תאי מוח בריאים לתמיכה בשרידות תאי העצב כטיפול תאי למחלת ALS ובהשתלת תאי לבלב מפרישי אינסולין לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין.

לחברה ועדה מדעית מייעצת המורכבת ממדענים מובילים וחלוצים בתחום תאי הגזע העובריים - פרופ' יוסף איצקוביץ המשמש גם כדירקטור וכיועץ אסטרטגי בכיר בחברה, מומחה עולמי וחלוץ במחקר תאי גזע פלוריפוטנטים ולשעבר מנהל מחלקת נשים ויולדות בקריה רפואית רמב"ם ומייסד המרכז לתאי גזע עובריים של הטכניון. פרופ' בנימין ראובינוף, מנהל מחלקת יולדות וגניקולוגיה וראש מרכז המחקר של הדסה לתאי גזע עובריים במרכז הרפואי הדסה, ירושלים; בתחום המחלות הנוירודגנרטיביות - פרופ' תמיר בן חור, מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים; ובתחום הסוכרת – פרופ' שמעון אפרת, פרופסור לגנטיקה מולקולרית וסוכרת נעורים באוניברסיטת תל אביב ומומחה עולמי בשימוש בתרפיה תאים לטיפול בסוכרת ופרופ' אדי קרניאלי, מנהל לשעבר של המכון לאנדוקרינולוגיה סוכרת ומטבוליזם במרכז הרפואי רמב"ם ומומחה עולמי בתחומים הללו.


ארכיון חדשות