קדימהסטם - ריפוי מחלות באמצעות תאי גזע

רפואה רגנרטיבית > סכרת

מחלת הסכרת היא מחלה כרונית המאופיינת בסימפטומים של רמות גלוקוז גבוהות בדם ואי-סבילות לגלוקוז עקב מחסור באינסולין, פגיעה באפקטיביות של פעולת האינסולין, או שניהם גם יחד.

קיימים שני סוגים עיקריים של סכרת, השונים ביניהם מבחינת הסיבה והייצוג הקליני של ההפרעה: סכרת סוג 1 וסוג 2.

  • סכרת סוג 1 (Type 1 DM) – מחלה שמתווכת על ידי מערכת החיסון ומתאפיינת בהרס תאי הלבלב. התוצאה היא פגיעה בייצור האינסולין ובהפרשתו. כיום, הטיפול בסכרת סוג 1 דורש מעקב יום-יומי אחר רמות הגלוקוז והזרקה של אינסולין ממקור חיצוני.
  • סכרת סוג 2 (Type 2 DM) – נובעת מהתנגדות לאינסולין. זהו מצב שבו תאי הגוף לא מצליחים להשתמש באינסולין כראוי. חולים בסכרת סוג 2 עשויים לסבול גם ממחסור באינסולין.

לפי ההערכה, מספר חולי הסכרת בשנת 2011 עלה על 366 מיליון איש ברחבי העולם, ומספר זה צפוי לגדול עד למעלה מ-552 מיליון חולים בשנת 2030. איגוד הסכרת האמריקאי (ADA) מעריך, כי העלות הכוללת של חולי הסכרת, בארה"ב לבדה, היא 223.5 מיליארד דולר בשנה. העלות הגלובלית מוערכת ב-465 מיליארד דולר בשנה, וצפויה לגדול ל-510 מיליארד דולר בשנה עד 2030.

הפתרון של קדימהסטם – מבוסס על תאי גזע אנושיים פלוריפוטנטיים ( hESC)

הטכנולוגיה של קדימהסטם מיועדת לאפשר טיפול בסכרת באמצעות תאי גזע אנושיים פלוריפוטנטיים ומתבססת על התמיינות בשלבים של תאי גזע עובריים אנושיים (hESC) לתאי בטא מייצרי-אינסולין, ותאי אלפא מייצרי-גלוקגון, שמאורגנים באשכולות דמויי-איים.

הטכנולוגיה של החברה, משלבת תהליך התמיינות ספציפי עם יכולות הפרדה אפקטיבית של האשכולות דמויי-האיים. תהליך ההתמיינות של קדימהסטם מתחיל עם תרביות של תאי גזע אנושיים פלוריפוטנטים המועברות תהליך התמיינות מסודר בדומה לתהליך ההתפתחותית העוברית, ליצירת תאי לבלב אנדוקריניים (ראו את האיור להלן).

לאחר מכן, תאי הלבלב האנדורקריניים הבוגרים מבודדים באמצעות שיטה המבוססת על קשירה לנוגדנים ובהמשך הם  מקובצים מחדש לאשכולות מתפקדים, דמויי-איים, המורכבים מתאים מייצרי אינסולין (ראו איור להלן) ותאים מייצרי-גלוקגון.

התאים באשכולות דמויי-האיים של קדימהסטם מייצרים מולקולות mRNA רבות של אינסולין ואת החלבון אינסולין (c-Peptide). האשכולות דמויי-האיים מתפקדים ומפרישים אינסולין בנוכחות גלוקוז. השיטה של החברה מאפשרת ליצור את האשכולות בתוך חומר ביולוגי, בעוד התוכנית הפרה-קלינית כוללת פיתוח נוסף של טכנולוגיות עטיפת התאים בחומר ביולוגי ויצירת קפסולה המגנה על התאים ממערכת החיסון של החולה.

התוכנית של קדימהסטם לרפואה רגנרטיבית מיועדת לאפשר ייצור גדל כמותי של תאים עטופים בקפסולה שיושתלו בחולים, יזהו את רמת הגלוקוז ויפרישו אינסולין בהתאם.

הפתרון של החברה עשוי להחליף את מעקב הגלוקוז ואת זריקות האינסולין היום-יומיות, שמבוצעות על ידי מיליוני חולי סכרת ברחבי העולם. בנוסף, הפתרון עשוי למנוע את הסיכון של היפוגלוקמיה ואת ההשפעות המשניות ארוכות הטווח של הסכרת, כמו פגיעה ברשתית העין, מחלות עצבים, סיבוכים קרדיו-וסקולריים וגלאוקומה.