קדימהסטם - ריפוי מחלות באמצעות תאי גזע

רפואה רגנרטיבית > מחלות נוירו-דגנרטיביות

טיפול באמצעות תאי גזע היא פרדיגמה חדשה להתמודדות עם מחלות נוירו-דגנרטיביות בבני אדם ואולי אפילו לריפוין. הפרדיגמה כוללת שימוש בתאים חיים, שמקורם בתאי גזע, על מנת להחליף ולעודד יצור של תאים חסרים או פגועים כתוצאה ממחלה או פציעה. נכון לעכשיו, מיליוני חולים סובלים ממגוון רחב של מחלות נוירו-דגנרטיביות.

קדימהסטם מתבססת על העבודה שנעשית במעבדה של פרופ' מישל רבל (המפתח של Rebif®, והמדען הראשי של קדימהסטם) ומתמקדת כיום בפיתוח אמצעים לריפוי Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS, הידועה גם כ"מחלת לו גריג"), פגיעות בעמוד השדרה ומחלת הטרשת הנפוצה (MS). במחלות אלה נפגעות אוכלוסיות התאים האוליגודנדרוציטים והאסטרוציטים, שתומכים בהעברת זרמים חשמליים תקינים בנוירונים. מציאת מקור תאי להחלפת תאים אלה ולתמיכה בהם היא צורך רפואי חשוב, שטרם נמצא לו מענה.

ALS הינה מחלה קטלנית שכיום אין לה טיפול יעיל ומאופיינת באובדן של הנוירונים המוטוריים העליונים והתחתונים. הסיכון לפתח אותה במהלך החיים הוא בערך 1 ל-2,000. עד היום, רק שני חומרים עם אפקט מוכח על המחלה אושרו ע"י ה-FDA: רילוזול Riluzole (Rilutek®))) אשר אושר מאז  1995ורדיקבה (Radicava™® (edaravone injection)) אשר אושרה ע"י הב-FDA במאי 2017. בניסויים קליניים נמצא שהשימוש ברילוזול הוא בטוח ועם השפעה מתונה של חודשיים-שלשה על השרידות הממוצעת. ניסויים קליניים ביפן הוכיחו שעם רדיקבה ההתדרדות בסקאלת ALSFRS-R קטנה ב-2.5 נקודות בסקאלה מאשר ההתדרדרות עם פלצבו. אין כרגע טיפול רפואי היכול לעצור או להפוך את מגמת ההתדרדרות במחלת ה-ALS

אף על פי שהגורמים ל-ALS אינם ידועים והמופעים של המחלה שונים זה מזה במידה משמעותית, לכל הצורות של ALS משותף אובדן משמעותי של נוירונים מוטוריים המוביל לחולשת שרירים, שיתוק, כשל נשימתי ולבסוף מוות. ALS מאובחנת רק לאחר אובדן של כמות תאים משמעותית ולפיכך, פתרון שיימנע אובדן תאים נוסף יכול להשפיע באופן משמעותי על שרידות החולה.

אף על פי שמות התאים ב-ALS הוא יחסית סלקטיבי, מחקרים מראים כי טרנספורטרים בתאי גלייה, שהנם קריטיים לאיזון הנכון של הגלוטמט המקיף את הנוירונים המוטוריים, מושפעים גם במודלים של בעלי חיים וברקמה של ALS ספורדי ומשפחתי. החשיבות של תאים שאינם תאי עצב להתפתחות המחלה הודגמה היטב בעזרת שימוש בעכברים מזן SOD1, אשר מייצגים רבים מן ההיבטים החשובים של המחלה האנושית. בנוסף, התגלה שהשתלת  תאי גליאה צעירים (פרוקורסורים) (GRP),אשר התמיינו לאסטרוציטים בתוך עכברי SOD1 המוטנטיים, שיפרה את שרידותם של העכברים.

קדימהסטם מתמקדת בפיתוח טיפול ל-ALS המבוסס על ייצור והשתלה של אסטרוציטים, שמקורם בתאי גזע פלוריפוטנטיים, מתוך כוונה להאט או לעצור את התפתחות המחלה.