Search

קדימהסטם מודיעה על תוצאות מבטיחות של קבוצת הטיפול הראשונה בניסוי הקליני במחלת ניוון שרירים סופנית

לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול


נצפתה האטה משמעותית בעלת מובהקות סטטיסטית בקצב התדרדרות המחלה, המעידה על הטבה קלינית הנמשכת לאורך תקופה של 3 עד 4 חודשים לאחר מתן הטיפול והמצביעה על כך שמינון גבוה יותר ו/או מינון חוזר עשויים להשיג יעילות לפרק זמן ארוך יותר


חולה ראשון כבר גויס לקבוצת הטיפול השלישית (cohort C), המיועדת להמשיך ולבחון את הבטיחות וכן את היעילות לאורך זמן של מתן חוזר של הטיפול


נס ציונה, 01 בינואר, 2020 - קדימהסטם (ת"א: קדסט, KDST), חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), הודיעה היום על תוצאות מבטיחות של קבוצת הטיפול הראשונה (cohort A) בניסוי קליני Phase 1/2a לטיפול בחולים במחלת ניוון שרירים סופנית. מטרת הניסוי העיקרית הנה הערכת בטיחות המוצר התאי AstroRx®, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמת איכות קלינית, המורכב מתאי אסטרוציטים (Astrocytes) - תאי התמך של מערכת העצבים - ומוזרק לנוזל חוט השדרה (CSF). מטרתו המשנית של הניסוי כוללת הערכת יעילות ראשונית של הטיפול התאי. כל 5 המטופלים שנכללו בקבוצה A טופלו במינון חד פעמי של 100 מיליון (100x106) תאי ®AstroRx והשלימו תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול.


במהלך 6 חודשי המעקב שלאחר הטיפול בקבוצה הראשונה (cohort A), לא דווחו תופעות לוואי חמורות (SAE) הקשורות לטיפול ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול, נתון אשר מצביע על פרופיל בטיחות חיובי של מינון תאי ה- ®AstroRx שניתן למטופלים.


ניתוח תקופת המעקב המלאה של 6 חודשים לאחר הטיפול מאפשרת ללמוד על פרק הזמן בו נמשכת ההשפעה הקלינית המיטיבה של המוצר. הערכת היעילות התבססה בעיקרה על המדד המקובל (Gold Standard) הידוע כמדד ה- (ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revise, המשמש להערכת התקדמות מחלת ה-ALS על ידי ניטור פעילויות מוטוריות שונות של מטופלים לאורך זמן. במהלך תקופת המעקב של 3 החודשים שקדמו לטיפול, מדד ה-ALSFRS-R ירד בקצב ממוצע של (0.87-) לחודש. קצב ירידה זה דומה למדווח בספרות המדעית לחולים במחלה. במסגרת ניתוח התוצאות נבדק קצב ההתדרדרות הממוצע של המחלה בנקודות זמן של 3, 4, 5 ו – 6 חודשים לאחר מתן הטיפול אל מול קצב התדרדרות המחלה במהלך תקופת המעקב של 3 החודשים שקדמו לטיפול.

השינוי הממוצע במדד ה-ALSFRS-R ב-3 החודשים שלאחר מתן הטיפול היה (0.26+) לחודש. תוצאות אלו מעידות על הבדל סטטיסטי מובהק (p=0.0023) בין קצב התדרדרות המחלה בתקופה שקדמה לטיפול לבין קצב ההתדרדרות במהלך 3 החודשים לאחר מתן הטיפול. כלומר, נצפתה האטה משמעותית בקצב התדרדרות המחלה ב-3 החודשים הראשונים שלאחר מתן הטיפול בהשוואה לתקופת המעקב שלפני הטיפול.

השינוי הממוצע במדד ה-ALSFRS-R ב- 4 החודשים שלאחר מתן הטיפול היה (-0.32) לחודש. תוצאה זו גם היא מעידה על הבדל סטטיסטי מובהק (p=0.0447) בין קצב התדרדרות המחלה בתקופה שקדמה לטיפול לבין קצב ההתדרדרות במהלך 4 החודשים לאחר מתן הטיפול.

בפרקי הזמן של 5 ו- 6 חודשים שלאחר מתן הטיפול לא נצפה הבדל סטטיסטי בהשוואה בין קצב התדרדרות המחלה בתקופות אלה לבין קצב התדרדרות המחלה בתקופת המעקב שלפני מתן הטיפול.

ממצאים אלו מעידים על הטבה קלינית הנמשכת לאורך תקופה של 3 עד 4 חודשים לאחר מתן הטיפול ומצביעים על כך שמינון גבוה יותר ו/או מינון חוזר של ®AstroRx עשויים להשיג יעילות לפרק זמן ארוך יותר. ממצאים אלה תואמים את האופן בו תוכנן הניסוי הקליני עבור קבוצת הטיפול השנייה (cohort B) והשלישית (cohort C), בהתאמה, כך שבקבוצה B נבדקת השפעתו של מינון גבוה יותר ובקבוצה C תיבדק השפעתו של מינון חוזר. הטיפול בקבוצה B הושלם במינון חד-פעמי גבוה יותר של 250 מיליון (250X106) תאי ®AstroRx. חולה ראשון כבר גויס לקבוצה C, אשר מיועדת להמשיך ולבחון את הבטיחות וכן את היעילות לאורך זמן של מתן חוזר של שתי הזרקות תאי ®AstroRx בהפרש של כ- 3 חודשים ביניהן.

"ALS הינה מחלה סופנית וקיים צורך קריטי במציאת טיפולים חדשים אשר יאטו או יבלמו בצורה אפקטיבית יותר את קצב התקדמות המחלה" אמר ד"ר מרק גוטקין, מהמחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה בירושלים, והחוקר הראשי בניסוי. "תוצאות קבוצת ניסוי קטנה זו של מטופלים, אשר טופלו ב- 100 מיליון תאי AstroRx® מעודדות, משום שהטיפול נצפה כבטוח לשימוש. עם השלמת תקופת המעקב של 6 חודשים, נתוני הניתוח הראשוני שהוצגו לנו מצביעים על השגת יעילות זמנית שנמשכת 3-4 חודשים לאחר הטיפול, כפי

שנמדד בשיעור ההתדרדרות של ALSFRS-R. הניסוי נמשך כעת עם מינונים גבוהים יותר ועם הזרקות חוזרות."

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "אנו שבעי רצון מתוצאות קבוצה A, המדגימות יעילות בעלת חשיבות קלינית של ®AstroRx על פי מדד ה- ALSFRS-R. אנו מצפים להמשך הניסוי ולהערכת היתרונות הפוטנציאליים ארוכי הטווח של מתן מינון גבוה יותר וכן מתן חוזר של הטיפול התאי פורץ הדרך שלנו."

פרופ' מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של החברה, ציין כי "תוצאות אלו תומכות בבירור בפרופיל בטיחות רצוי של מוצר ה-®AstroRx שלנו המבוסס על תאי אסטרוציטים ומספקות עבורנו את הביטחון הדרוש על מנת להתקדם לשלב ההזרקות החוזרות של קבוצה C הצפויה להתחיל את הטיפול בקרוב. היות וההטבה הקלינית של חולי ה- ALS שטופלו במסגרת קבוצה A נמשכה באופן מובהק למשך 3-4 חודשים לאחר מתן הטיפול, שלב הניסוי השני הכולל מינון מוגדל של תאים ושלב הניסוי השלישי הכולל מתן טיפול כפול בשתי הזרקות חוזרות במרווח של כ-3 חודשים ביניהן טומנים בחובם פוטנציאל להשגת תגובה חיובית נמשכת לאורך זמן. פרופיל בטיחות טוב זה מאפשר גם לבדוק את מוצר ה-®AstroRx במחלות ניווניות נוספות של מערכת העצבים."

אודות הניסוי הקליני Phase 1/2a ב-ALS

הניסוי הקליני Phase 1/2a הוא ניסוי פתוח ללא סמיות (Open Label) שבוחן מינונים עולים, לצורך הערכת הבטיחות והסבילות של תאי ®AstroRx בחולי ALS. הניסוי צפוי לכלול 21 מטופלים והוא נערך במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ירושלים. מטרת הניסוי העיקרית הנה הערכת הבטיחות והסבילות של מתן חד פעמי וחוזר של תאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) אלוגנאיים אשר עברו תהליך שפותח בחברה להתמיינות מתאי גזע עובריים(human Embryonic Stem Cells - hESC) במינונים עולים. מטרתו המשנית של הניסוי כוללת את הערכת ומדידת יעילות הטיפול התאי. הטיפול ניתן כתוספת לטיפול הרפואי המקובל.

החברה פועלת לקבלת אישור לשינוי פרוטוקול הניסוי. מטרת השינוי המבוקש הינה הערכת הבטיחות והיעילות של מתן חוזר (repeated dose) של של מאה מיליון (100x106) תאי ®AstroRx לקבוצת הטיפול השלישית בניסוי (cohort C), ב- 2 הזרקות עוקבות בהפרש של 2-3 חודשים ביניהן, במקום 2 הזרקות של תאי ®AstroRx במינון של 250 מיליון ((250x106 תאים, כפי שתוכנן במקור. במסגרת השינוי המוצע לפרוטוקול, קבוצת הטיפול הרביעית (cohort D) תכלול מתן 2 הזרקות של תאי ®AstroRx במינון של 250 מיליון (250x106) תאים בהפרש של 2-3 חודשים ביניהן (כפי שתוכנן במקור עבור cohort C). ההחלטה האם לבצע את קבוצת הטיפול הרביעית תתבסס על התוצאות שתתקבלנה בקבוצות הטיפול הקודמות. תוצאות קבוצת הטיפול השנייה צפויות להתקבל במהלך אוגוסט 2020. תוצאות קבוצת הטיפול השלישית צפויות להתקבל במחצית הראשונה של שנת 2021.


אודות ®AstroRx

מוצר תרפויטי המכיל תאים באיכות קלינית המפותח ומיוצר על ידי קדימהסטם במתקני הייצור של החברה העומדים בתקן GMP. המוצר מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC). תפקיד האסטרוציטים הנו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה, דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי ®AstroRx אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בתאים הפגועים של החולה במוח ובעמוד השדרה ובכך להאט את קצב התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים. המוצר נמצא בטוח ויעיל בניסויים פרה-קליניים ומצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. המוצר קיבל מעמד של תרופת יתום מה- FDA.


אודות ALS

הנה מחלה סופנית ניוונית של מערכת העצבים המרכזית המתקדמת במהירות ופוגעת בתאי עצב מוטוריים ששולטים בפעילות השרירים. ALS גורמת לחולשת שרירים, אובדן יכולות מוטוריות, שיתוק, בעיות נשימה ולבסוף מוות. תוחלת החיים הממוצעת של חולי ALS היא כ- 2-5 שנים. לפי הערכת ה- ALS Therapy Development Instituteישנם כ-450,000 חולי ALS ברחבי העולם, מתוכם כ- 30,000 בארה"ב לבדה. על פי ארגון ALS Foundation for Life, עלות הטיפול השנתית הממוצעת לטיפול בחולה ALS בארה"ב מוערכת בכ-200,000 דולר. כלומר, עלות הטיפול השנתית בארה"ב לבדה עבור כלל חולי ה-ALS היא כ-6 מיליארד דולר.


אודות קדימהס

קדימהסטם הנה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx®, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. תכנית פיתוח נוספת של החברה הינה IsletRx, מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, אשר הדגים בטיחות ויעילות בניסוי הוכחת היתכנות פרה-קליני. קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif®, תרופת בלוקבסטר לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).

למידע נוסף: https://www.kadimastem.com/


אנשי קשר:

יוסי נזהר – CFO

טל. 073-7971613



© 2020 by Kadimastem

  • White Facebook Icon
  • White Twitter Icon
  • White LinkedIn Icon