ה-אפ.די.איי העניק לקדימהסטם מעמד תרופת יתום עבור מוצרינו לטיפול במחלת ניוון שרירים

4 נובמבר, 2018

ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום כדי לתמרץ פיתוח של תרופות וטיפולים רפואיים יחידים מסוגם.  מעמד זה מעניק לחברה המייצרת את התרופה בלעדיות שיווק של 7 שנים ממועד קבלת אישור שיווק התרופה. כמו כן, ההכרה עשויה להקנות יתרונות בקבלת מענקים והקלות פיננסיות בפיתוח ורישום התרופה לשיווק.

ההכרה במעמד תרופת יתום מאפשרת מסלולי בדיקה ותשובה מהירים יותר מול ה-FDA ורשויות רגולטוריות אחרות.

הענקת מעמד תרופת יתום למוצר AstroRx® הינה הכרה בייחודיותו ובפוטנציאל הרפואי של המוצר, ויהווה דחיפה משמעותית שלו בכניסה לשוק, לכשיאושר לשיווק.

המוצר AstroRx® הינו תרפיה תאית ייחודי וראשוני באדם (first in human) למחלת ה-ALS. המוצר מורכב מתאי תמך של מערכת העצבים (אסטרוציטים), המיוצרים בקדימהסטם מתאי גזע פלוריפוטנטים בטכנולוגיה ייחודית שפותחה בחברה. הטיפול ניתן בהליך פשוט של הזרקה לנוזל חוט השדרה של חולי ה-,ALS  יתרונו של  AstroRx® הוא בהחלפת תפקודם הלקוי של תאי התמך בחולה, בתאים בריאים. 

קדימהסטם מתקדמת בניסוי הקליני פאזה 1/2a בחולי ALS בבי"ח הדסה עין כרם. החברה השלימה גיוס של 5 חולים לקבוצה A והחלה בהשתלות בחולים. תוצאות לקבוצה A צפויות להתקבל במחצית שנת 2019.

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין "אני גאה בכך שהמוצר הרפואי בו אנו עורכים ניסוי קליני כיום, AstroRx, קיבל מעמד תרופת יתום. זה אישור נוסף לייחודיות והפוטנציאל הרפואי הרב של המוצר הניתנים ע"י ה-FDA. אני מאמין שהאישור יגדיל את האפשרות להגיע לשוק מהר יותר ויהווה יתרון משמעותי בשיווק המוצר."

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי בחברה, ציין "ההחלטה של ה-FDA היא הכרה במקוריות והמצוינות של מוצר הדגל של קדימהסטם אשר נמצא בניסוי קליני לטיפול במחלה הנוירולוגית הקשה ALS. ההכרה הזאת היא תעודת כבוד לחברה ותעזור לה להחיש את הבאת הטיפול בתאי AstroRx® לשימוש בחולי ALS בעולם."