פטנט מהותי נוסף לטיפול התאי ב-ALSלקראת הניסוי הקליני Phase 2a המתוכנן בארה"ב
נס ציונה, פארק המדע, חברת הביוטכנולוגיה הישראלית הנמצאת בשלב קליני בתחום ה-ALS ומפתחת תרופה למחלת הסכרת, קדימהסטם (TASE: KDST), קיבלה פטנט נוסף ממשרד הפטנטים האמריקאי לטכנולוגיה בתחום הטיפול התאי למחלות נוירודגנרטיביות וספציפית ל-ALS בקשר עם שיטת יצירת תאי האסטרוציטים של החברה. פטנט זה מצטרף לפטנטים נוספים שקיבלה החברה בארה"ב, ישראל ואירופה לטיפול ב-ALS ולסריקת תרופות ל-ALS.
מוצר הדגל של קדימהסטם, ®AstroRx, מבוסס על טכנולוגיה פורצת דרך, ומורכב מאוכלוסיית תאים ייחודית ורבה של תאי אסטרוציטים שמקורם בתאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים. התאים נועדו לתמוך בהישרדות של נוירונים במערכת העצבים המרכזית. נוירונים אלה ניזוקים במחלת ה- ALS בגלל תפקוד תקול של האסטרוציטים המקוריים בחולה. מחלת ה-ALS הינה מחלה הפוגעת באיתותי העצב-שריר ולבסוף מבטלת אותם כך שהיא מובילה לשיתוק ומוות.
ב -דצמבר 2020, קדימהסטם הודיעה על תוצאות ניסוי קליני ראשון מסוגו בשלב I/IIa, שבו תאי אסטרוציטים בריאים ומתפקדים (®AstroRx) הוזרקו לנוזל חוט השדרה של 10 חולי ALS. מידע שהתקבל מהניסוי הראה כי ®AstroRx היא בעלת פוטנציאל להאט את התקדמות המחלה, על פי מבחן קליני מקובל הנקרא ALSFRS-R. קדימהסטם מתעתדת לבדוק קבלה של מנה חוזרת של ה- ®AstroRx כל שלושה חודשים במטרה להשיג עיכוב מתמשך של המחלה.
ייצור של ®AstroRx במעבדה
תמונה צולמה ע"י: חגית סטבינסקי
יצויין כי על בסיס נתונים אשר בידי החברה נכון למועד זה, להערכת החברה, כ- 3 שנים לאחר השלמת הניסוי הקליני וקבלת אישור שיווק, ככל שיתקבל, גודל השוק הפוטנציאלי לחברה צפוי לעמוד על סך שנתי של לפחות כ- 0.5 מיליארד דולר[1].
"הפטנט שהוכרז היום מחזק את תיק הקניין הרוחני שלנו בתחום הטיפול ב-ALS ומחלות ניווניות אחרות. לא רק שזה סימן טוב שהפטנט הוענק בארה"ב לקראת הניסוי הבא, אלא שהתזמון גם נותן ל-®AstroRx יתרון ברור שכן הוא מגדיל את הערך האסטרטגי של המוצר", אמר מנכ"ל קדימהסטם, אסף שילוני. והוסיף
"אנו עוסקים כיום בפעילות אינטנסיבית לקידום הגשת ה-IND עד סוף 2022 ובהכנות לתחילת ניסוי קליני Phase 2a בארה״ב בשנת 2023.".
מישל רבל, המנהל המדעי של קדימהסטם, אמר כי "תוכנית ה-ALS מתקדמת היטב. פורטפוליו הפטנטים הרחב של החברה חוזק היום ואנו נמצאים במסלול הנכון להתחיל את הניסוי הקליני המצופה ב-®AstroRx תוך חודשים. אני נרגש לראות את החזון המקורי שלנו מתממש, כשהמטרה היא לשפר את הטיפול בחולי ה-ALS".
[1]https://www.hopkinsmedicine.org/neurology_neurosurgery/centers_clinics/als/conditions/als_amyotrophic_lateral_sclerosis.html.
על בסיס נתונים מהמקור הנ"ל (קיימים 30,000 חולי ALS בארה"ב, וכן 5,000 מקרים חדשים של ALS שמאובחנים בכל שנה), ותחת ההנחות הבאות: (1) כניסה הדרגתית לשוק לאחר קבלת אישור למוצר; (2) כל טיפול תאי בארה"ב יעלה למשלם לכל הפחות כ- 25,000 דולר ארה"ב (בהתבסס על עבודת בנצ'מרק שביצעה החברה); (3) לכל מטופל ALS בארה"ב יידרשו כ - 4 טיפולים תאיים של החברה בשנה אחת, קרי, עלות שנתית של לפחות כ- 100,000 דולר ארה"ב.
אודות קדימהסטם קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com)הינה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (cell therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע פלוריפוטנטיים (עובריים או מהונדסים) לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx, מוצר תכנית הפיתוח המתקדמת של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS. שכבר נבדק בחולים בניסוי קליני ראשון, ועתיד להתחיל ניסוי קליני שלב 2a בשנה הבאה. וכן IsletRx מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים, המיוצרים מתאי גזע, שנמצאו יעילים ובטוחים לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, ונמצאים בתהליך פרה-קליני מתקדם.
קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif, התרופה המקובלת לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).
הערכות החברה בדבר הבדיקות שיבוצעו במסגרת הניסוי הקליני, בדבר גודל שוק הפעילות הפוטנציאלי עבור החברה בארה"ב, השלמת הניסוי הקליני וקבלת אישור השיווק, מהוות מידע צופה פני עתיד, כהגדרתו בחוק ניירות ערך, התשכ"ח-1968, אשר מבוסס, בין היתר, על נתונים אשר יש בידי החברה נכון למועד דיווח זה. מובהר כי הערכות כאמור יכולות שלא להתממש ו/או להתממש באופן שונה מהותית מהאמור לעיל.
לפרטים נוספים ו\או פגישה עם הנהלת החברה:
ליאור גוטליב, lior@gotlive-ir.co.il, 050-9200194