לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאו תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול במשך 6 חודשי המעקב
הטיפול ב- ®AstroRx הביא לירידה קלינית משמעותית בקצב התקדמות המחלה במשך 3 החודשים הראשונים לאחר מתן הטיפול מתוך 6 חודשי המעקב, בדומה לתוצאות שדווחו בקבוצת הטיפול הראשונה
נס ציונה, 15 בדצמבר, 2020 - קדימהסטם (ת"א: קדסט KDST), חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות , הודיעה היום על תוצאות מעודדות בקבוצת הטיפול השנייה (Cohort B) של הניסוי הקליני לטיפול בחולי מחלת ניוון שרירים סופנית. מטרת הניסוי העיקרית הייתה בחינת בטיחות הטיפול במינון עולה במוצר התאי ®AstroRx, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמה קלינית, המורכב מתאי אסטרוציטים של מערכת העצבים. מטרתו המשנית של הניסוי כוללת הערכת יעילות ראשונית של הטיפול התאי.
מדעני קדימהסטם במעבדה בוחנים תאי אסטרוציטים
אשר מרכיבים את מוצר ה- ®AstroRx
כל 5 המטופלים שנכללו בקבוצת הטיפול השנייה, טופלו במינון חד פעמי של 250 מיליון (250x106) תאי ®AstroRx, והשלימו תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול. לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול, דבר המצביע על פרופיל בטיחות טוב.
ניתוח היעילות לאחר תום 6 חודשי המעקב בוצע כדי להעריך את משך הזמן שבו נמשכת ההשפעה הטיפולית של מינון בודד של ®AstroRx. הערכת היעילות התבססה על מדד ה- ALSFRS-R, שהוא המדד המקובל הערכת התקדמות מחלת ה- ALS .
השוואה בין קצב שינוי מדד ה- ALSFRS-R בין 3-4 החודשים שקדמו לטיפול לבין 3 החודשים לאחר מתן הטיפול (מתוך 6 חודשי מעקב) הראתה כי קצב התקדמות המחלה לפני מתן הטיפול התקדם בקצב ממוצע של (1.43-) לחודש ואילו ב-3 החודשים לאחר הטיפול הואט קצב ההידרדרות הממוצע ל- (0.78-) לחודש. תוצאה זו הינה בעלת משמעות קלינית ומובהקת סטטיסטית (p = 0.0023) ומעידה על האטה בשיעור של 45% בקצב הידרדרות המחלה בשלושת החודשים שלאחר הטיפול. בתום תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר הטיפול, קצב הידרדרות מדד ה- ALSFRS-R היה דומה לקצב שנמדד לפני מתן הטיפול.
תוצאות מעודדות דווחו גם בקבוצת הטיפול הראשונה (Cohort A) מוקדם יותר השנה, שבה 5 מטופלים שקיבלו מינון של 100 מיליון(100x106) תאי ®AstroRx הציגו תוצאות בטיחות ויעילות קלינית דומות.
"התוצאות בתום 6 חודשי מעקב מעודדות, כיוון שהן מצביעות על בטיחות המוצר והשפעה קלינית משמעותית שנמשכת כ- 3 חודשים לאחר מתן טיפול בודד של .AstroRx התוצאות תומכות בהמשך ניסוי קליני מבוקר ב- ALS במינונים חוזרים של ®AstroRx כדי להאריך את ההשפעה הקלינית שנצפתה לאחר מתן מנה בודדת," אמר ד"ר מרק גוטקין, מנהל מרפאת ALS במחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה, ירושלים, החוקר הראשי של הניסוי.
פרופ' מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של קדימהסטם, אמר "הנתונים לאחר 6 חודשי המעקב מדגימים את הבטיחות של ®AstroRx לטיפול בחולי ALS. תוצאות אלו תומכות באסטרטגיה של מתן טיפולים חוזרים של תאי ®AstroRx בניקור מותני(Intrathecal) לנוזל חוט השדרה. אנו מתכננים להמשיך באסטרטגיה טיפולית זו בשלב הבא של תוכנית הפיתוח הקלינית".
אודות ®AstroRx
AstroRx®הינו מוצר תרפויטי המכיל תאי אסטרוציטים ממויינים, המפותח ומיוצר על ידי קדימהסטם במתקני הייצור של החברה העומדים בתקן GMP. המוצר מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC). תפקיד האסטרוציטים הנו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה, דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx® אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בתאים הפגועים של החולה ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה וכן לשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים. AstroRx® קיבל מעמד של תרופת יתום מה- FDA עבור הטיפול ב- ALS.
AstroRx® נמצא בטוח ויעיל בניסויים פרה-קליניים וכעת נבדק בניסוי קליני Phase 1/2a, פתוח ללא סמיות (open label), ללא קבוצת ביקורת, שמטרתו העיקרית הערכת הבטיחות, הסבילות והיעילות של תאי AstroRx® במינונים עולים בחולי ALS. הניסוי הקליני נערך במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ירושלים. הטיפול ניתן כתוספת לטיפול הרפואי המקובל.
מחקרים מדעיים מצביעים על כך שתאי אסטרוציטים יכולים לסייע בטיפול בתאים לא תקינים גם במחלות נוירולוגיות נוספות, בנוסף ל – ALS. לאור זאת, החברה בוחנת יישומים פוטנציאליים נוספים של המוצר התאי ®AstroRx.
אודות ALS
ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), הנה מחלה סופנית ניוונית של מערכת העצבים המרכזית המתקדמת במהירות ופוגעת בתאי עצב מוטוריים ששולטים בפעילות השרירים. ALS גורמת לחולשת שרירים, אובדן יכולות מוטוריות, שיתוק, בעיות נשימה ולבסוף מוות. תוחלת החיים הממוצעת של חולי ALS היא כ- 2-5 שנים. לפי הערכת ה- ALS Therapy Development Institute ישנם כ-450,000 חולי ALS ברחבי העולם, מתוכם כ- 30,000 בארה"ב לבדה. על פי ארגון ALS Foundation for Life, עלות הטיפול השנתית הממוצעת לטיפול בחולה ALS בארה"ב מוערכת בכ-200,000 דולר. כלומר, עלות הטיפול השנתית בארה"ב לבדה עבור כלל חולי ה-ALS היא כ-6 מיליארד דולר.
אודות קדימהסטם
קדימהסטם הנה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (cell therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. ®AstroRx, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. בנוסף, החברה עורכת ניסויים פרה-קליניים ב- IsletRx, מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלויית אינסולין, בהם הוא נמצא כיעיל ובטוח לשימוש.
קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של ®Rebif, התרופה המקובלת לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת"א:KDST).
למידע נוסף: https://www.kadimastem.com/
לפרטים נוספים:
יוסי נזהר, CFO
y.nizhar@kadimastem.com 073-7971613
מרג'י חדד, מנכ"לית (תקשורת חו"ל)
Must Have Communications
917-790-1178
054-536-522
גיל קריים (תקשורת ישראלית)
050-5703090